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Produktporträt

Neuer Antrieb für Motoneuronen

Von Biogen · 2017

Für Säuglinge war diese Diagnose bisher oft ein Todesurteil: Spinale Muskelatrophie (SMA). Seit Mai dieses Jahres ist ein Arzneimittel zugelassen, das die Situation für einige Patienten verbessern kann. Die SMA als seltene, aber häufigste genetisch bedingte Todesursache bei Säuglingen und Kleinkindern ist erstmals gezielt behandelbar.

Durch den Abbau von sogenannten Motoneuronen in der Wirbelsäule kommt es bei SMA zu einer schweren, fortschreitenden Schwäche der Muskulatur. Die Nervenzellen steuern die Muskeln. Fehlen sie, erhalten die Muskeln keine Impulse und verkümmern. Die von der früh einsetzenden (infantilen) SMA betroffenen Säuglinge erreichen motorische Entwicklungsschritte wie das Anheben des Kopfes nicht. Auch Atmen oder Schlucken ist ohne medizinische Unterstützung kaum möglich. Bei später einsetzender SMA machen sich Symptome nach sechs Monaten, manchmal erst nach Jahren bemerkbar: Beispielsweise das Sitzen oder Gehen kann noch erlernt werden – jedoch mit Einschränkungen. Oder diese Fähigkeiten gehen im Erwachsenenalter wieder verloren.

Auch für diese spätere Form der SMA ist der neue Wirkstoff geeignet. Bisher standen lediglich symptomatische Behandlungen zur Verfügung. Das nun verfügbare Arzneimittel greift in die Genetik der Zellen ein, sodass im Rückenmark mehr Protein gebildet wird, das die Motoneuronen zwingend benötigen. Dieses Protein heißt SMN (Survival of Motor Neuron). Dadurch, dass mehr SMN zur Verfügung steht, erhalten die Zellen wieder neuen Antrieb. Wichtig für einen frühen Therapiestart ist daher eine frühe Diagnose, die zuverlässig durch einen Gentest erfolgt. Erste Hinweise aus der Forschung deuten darauf hin, dass eine Behandlung insbesondere vor Auftreten der ersten Symptome sich positiv auf die Entwicklung der Säuglinge auswirkt. Kontakt zu den spezialisierten Zentren für neuromuskuläre Erkrankungen stellt die Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e. V. (DGM) her.

Kontakt

Biogen GmbH
Carl-Zeiss-Ring 6
85737 Ismaning
E-Mail: germany.information@biogen.com
Web: www.biogen.de

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